Тяжелобольные дети в России могут остаться без жизненно важного препарата

Маленькая Арина из Омска страдает от тяжелого генетического заболевания. Единственной надеждой на выздоровление был зарубежный препарат, который семья девочки получала бесплатно, в рамках благотворительной акции производителя. Но скоро она закончится, и за лекарство придется платить. Одна ампула - 9 млн рублей. И это лекарство нужно многим детям. В пять месяцев Арина начала физически отставать от сверстников. Не могла ни сесть, ни перевернуться. Возможность двигаться в жизнь ребенка вернули первые четыре инъекции. Ирина Кириллова: "Я не могла своего ребенка в вертикальном положении держать. У нее падала голова. Сейчас я ее держу". Диагноз девочки - спинально-мышечная атрофия. Первый тип, самый агрессивный. Раньше для малышей в России диагноз звучал как приговор: дети не доживали до двух лет. Ирина Кириллова: "У ребенка перестают шевелиться руки, ноги. Это сказывается на всех мышцах: на дыхательных, глотательных. Сколько сердце проработает, там тоже сердечная мышца. Болезнь постепенно забирает все". Медики предложили Ирине смириться и ждать, но как раз в тот момент производители "Спинразы" открыли гуманитарную программу в России. Подобные программы раннего доступа к новым препаратам фармацевтические компании проводят по всему миру. чтобы продемонстрировать эффективность новинки и выйти на рынки разных стран. В рамках акции "Спинразу" в России получили 42 малыша. Каждого ребенка производитель обеспечил годовым курсом инъекций. Препарат вводят в спинной мозг, и он насыщает его белком, который отвечает за сигналы к мышцам: когда сокращаться, чтобы дышать, глотать, поднимать руки. Маленькая Ника из Челябинска унаследовала тяжелейший недуг от биологического отца. А ведь его подбирали профессионалы: муж Светланы оказался бесплоден. Семья решилась на искусственное оплодотворение. В клинике уверяли, что биоматериал проверен. Но донор, как и сама Светлана, оказался носителем сломанного гена. Ника, как и все участники программы, уже получила четыре дозы препарата. Мама увидела, как ее дочка впервые может сидеть без поддержки. Светлана Бородулина: "В январе мы получаем пятую инъекцию, в мае шестую. И все. И дальше стоит большой вопрос, кто будет обеспечивать дальше лечение? Есть ли надежда? Что будет с моим ребенком?" Прерывать лечение нельзя. Терапия должна быть пожизненной. А одна ампула препарата стоит от 7 до 9 млн рублей. Фармкомпания взяла на себя самый дорогой первый год лечения, когда нужны так называемые насыщающие дозы. Дальше достаточно проводить инъекции раз в четыре месяца, но уже за свой счет. Светлана Артемьева, заведующая детским психоневрологическим отделением НИКИ педиатрии им. Вельтищева РНИМУ им. Пирогова, врач-невролог: "Результаты очень хорошие. Все дети хорошо перенесли инъекции. Ни у кого не было побочных эффектов. И у всех отмечалось увеличение моторных функций" После таких результатов препарат зарегистрировали в России. Это не только дает возможность лечиться, не выезжая за границу, но и закупать...