Научно-исследовательский центр неизвестных, редких и генетически обусловленных заболеваний HD

Задачи НИЦ неизвестных, редких и генетически обусловленных заболеваний НЦМУ «Центр персонализированной медицины» Проведение фундаментальных исследований, направленных на выявление новых конкретных генетических детерминант врожденной патологии и раскрытие молекулярных механизмов ее развития, создание экспериментальных клеточных и животных моделей для тестирования новых генно-инженерных и генно-терапевтических препаратов для лечения наследственных заболеваний. Создание научно-клинической биомедицинской экосистемы, осуществляющей разработку и внедрение в практику здравоохранения технологий диагностики и лечения заболеваний на основе персонализированной медицины, включая биомоделирование заболеваний,модификацию генома и создание препаратов для генной терапии и биомедицинских клеточных продуктов с применением технологий геномного редактирования для повышения качества лечения и снижения смертности при ряде генетически детерминированных сердечно-сосудистых заболеваний, аутоиммунных, а также редких и малоизученных.